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Mammoth Biosciences:可成为基因编辑平台的生物科技独角兽|前哨

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Mammoth Biosciences:可成为基因编辑平台的生物科技独角兽|前哨

2025-03-31 22:59:46 11


你好,这里是科技前哨。


基因编辑在生物科学领域一直有着炼金术般的待遇,30年前实验室中发现的CRISPR基因编辑技术已经成为今天生物科学领域皇冠上的明珠。


可惜现在这项技术真正能够应用的范围并不广泛。但今天我们要介绍的这家企业Mammoth Biosciences或许会改变这一现状,Mammoth Biosciences中文名为猛犸象生物科技公司,它的业务说来也简单,就是探索CRISPR基因编辑技术在医疗、农业等领域的应用。


这家成立5年估值突破10亿美元的独角兽有什么特别之处?为什么说它的技术应用前景最有潜力?估值刚刚突破10亿的它为什么认为自己有千亿潜力?


今天科技前哨就与你一同看看猛犸象生物正在为基因编辑技术的应用开拓出怎样的道路。


1. 生物科学领域的明星创业团队

z6尊龙·[中国]官方网站


猛犸象生物成立于2017年,4位创始人无一不是业内大牛,珍妮弗·道德纳(Jennifer Doudna)自己就是CRISPR基因编辑技术的开创者,凭借对基因编辑技术的贡献,2020年拿到了诺贝尔化学奖。



CEO特雷弗·马丁(Trevor Martin)也是CRISPR领域的研究大牛,首席战略官卢卡斯·哈林顿(Lucas Harrington)是最新的CRISPR编辑技术提出者,首席技术官詹尼丝·陈(Janice Chen)则是将CRISPR用于病毒检测技术的开发者,2022年北京冬奥会花样滑冰男单冠军陈巍的姐姐。


公司成立以来,他们已经将CRISPR技术应用到众多领域中,致力于在不同场景下发挥基因编辑的能力。


2. CRISPR技术原理


我们先来解释下CRISPR技术的原理。


CRISPR技术其实是大自然的产物,1987年由日本科学家在大肠杆菌体内发现。


它的作用很简单,就是遇到病毒把RNA、DNA注入到细菌体内时,它能通过特定的标志识别出这些外来物,并把它们剪断,让病毒不能在细菌体内合成,变相杀死病毒。



这个可以盯住特定靶点剪切基因的特性,终于为科学家打开了精准编辑基因的大门,也让CRISPR成为生物科学领域研究的重点。


3. 生物科学的平台化时代


随着基因编辑技术日渐成熟,产业界看到了生命科学的新可能——从底层重新编辑生命代码。


猛犸生物的创始人,CRISPR技术的联合发明者珍妮弗·道德纳(Jennifer Doudna)在接受采访时就提到“我们现在已经进入了生物学的新时代,人类正在获得重写生物底层代码的能力,这意味着我们有可能彻底治疗疾病、重新恢复环境”。


在这过程中CRISPR技术就好比今天的各种编程软件,基因就是软件代码,任何想要参与到这场生命编程中的人都绕不开它。


为此大量的企业涌入其中,都想要成为未来的生命编程平台。


比如CRISPR的另一位发明人埃马纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)在2013年就已创立了一家名为CRISPR Therapeutics的公司,早早就把CRISPR技术应用到地中海贫血、杜氏肌营养不良症、囊性纤维化等疾病的治疗中,公司于2016年10月19日就在纳斯达克上市,当时市值5.9亿美元,今天已经涨到了52亿美元。


另一位CRISPR领域“大神”张锋创办的Editas Medicine,基于他们自己开发的基因组编辑平台,研发眼部疾病、肌肉疾病和癌症治疗产品。和全球知名的医疗企业艾尔建(Allergan)合作开发的新药EDIT-101,专门治疗先天性黑蒙这种遗传学的眼部疾病,是全世界上第一个批准用于人体的CRISPR药物。



这样的企业还有很多,他们目前都有个共性特点,拥有自己的基因编辑工具,有一套与之匹配的计算机软件,更重要的是还要有一套自己的数据库。


三者结合,可以让自己更快开发出新产品,也可以与其他机构合作,成为他们的研发平台,随着产品数量增加、用户增加、数据增加的飞轮转起,将形成一个拥有正反馈的网络效应,谁跑在前头,谁就会是下一个巨头。


4. 率先抢跑的独角兽


那么今天谁最有希望呢?


根据CNBC的报道,2014年CRISPR初创公司已经吸引了30亿美元的风险投资,这之中猛犸生物一直都是投资重点,30亿美元中有十分之一估计都投在了它们身上。


原因也显而易见,无论技术积累,还是商业化能力他们都数一数二。


Mammoth Biosciences:可成为基因编辑平台的生物科技独角兽|前哨

技术方面,CRISPR基因编辑原本只有一种编辑蛋白,猛犸生物开发了一套用于筛选编辑蛋白的方法,找到了4款新的编辑蛋白,它们有的能够对应更多靶点,有的因为体型够小,可以植入体内,有望实现体内基因编辑和治疗,进一步打开了CRISPR技术的想象空间。


商业化上,它们针对新冠疫情开发出基于CRISPR技术的病毒检测产品,由于其便宜、高效的特点,获得FDA紧急批准,用于新冠疫情的检测之中。


2021年,有名的顶点制药(Vertex Pharmaceuticals)已经向他们预付了4100万美元,为的就是提前锁定他们各种基因编辑技术的使用权;拜耳公司也提前向他们支付了4000万美元,要共同开发体内基因编辑疗法,根据公开信息显示,这个项目如果进展顺利,他们还能获得10亿美元的研发支持。


CEO特雷弗·马丁(Trevor Martin)在一次采访中说,“CRISPR 技术在未来的生物科学领域就像搜索引擎一样,是所有操作都绕不开的平台技术”,它们要做的就是让这个平台变得足够广阔。


从生物科学领域的技术研发周期看,通常一项技术要正式应用落地需要5~7年以上的时间,今天CRISPR技术在治疗上的应用才刚刚开始,未来能否见效还需要漫长等待,但猛犸生物已经为我们展示了基因编辑在病毒检测上的新可能。


这条已经成型的道路或许会带来基因编辑技术的又一次爆发!这也正是科技前哨一直与大家持续追踪科技前沿的原因,从这些科技创业企业身上,我们才能看清技术落地各种可能,在它们身上也最能窥见技术发展的前沿趋势。


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